Hämophilie A bei Säuglingen: Effektive Prophylaxe

Abstract

mophilie A ist der frühe Einsatz einer effektiven Prophylaxe von besonderer Bedeutung. Bei Neugeborenen und Kindern mit schwerer Hämophilie A unter 2 Jahren gehören Weichteilund intramuskuläre Blutungen, mukokutane sowie extrakranielle Blutungen und Blutungen im Zusammenhang mit einem medizinischen Eingriff zu den häufigsten Blutungsarten [2, 3]. Zudem ist das Risiko für Blutungskomplikationen, wie inWird bei einem Säugling Hämophilie A diagnostiziert, ist nichts mehr so wie vorher. Um ein möglichst normales Leben mit einer hohen Lebensqualität zu gewährleisten, ist es daher wichtig, Blutungen und deren Konsequenzen effektiv vorzubeugen. Aktuelle Daten bestätigen für Emicizumab (Hemlibra®) nun die effektive und sichere Anwendung auch bei Säuglingen [1]. Zudem bieten lange Applikationsintervalle von bis zu 4 Wochen Entlastung im Alltag. trakranielle Blutungen, um das 10-fache erhöht [4]. Rund ein Drittel der Kinder mit intrakraniellen Blutungen leidet unter langfristigen Folgen wie geistigen Einschränkungen, Verhaltensproblemen, Parese oder Epilepsie [4]. Allerdings konnte auch gezeigt werden, dass Kinder, die eine regelmäßige Blutungsprophylaxe erhalten, im Vergleich zu Kindern ohne Prophylaxe ein deutlich geringeres Risiko für intrakranielle Blutungen aufweisen [4].