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Abstract
Die lebenslange regelmäßige intravenöse Substitution des Gerinnungsfaktors IX ist die bisher einzige Therapieoption bei der Hämophilie B, einer seltenen, nur bei Männern manifesten Erkrankung, bei der es durch den Faktor-IX-Mangel unter anderem zu spontanen Muskel- und Gelenkeinblutungen kommt. Eine innovative Gentherapie könnte der „Gamechanger“ bei der Erkrankung sein, wie eine aktuelle Phase-3-Studie zeigte.
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