CRISPR初创公司的艰难时期

Spotlight Therapeutics是一家初创公司，旨在开发一种不需要病毒载体或纳米颗粒输送的新型体内基因编辑疗法，该公司在临床前结果令人失望后关闭。湾区生物技术公司从包括GV（前身为谷歌Ventures）在内的投资者那里筹集了6600万美元，通过应用蛋白质工程将核酸酶引导到所需的细胞类型，为无法治疗的疾病目标提供基因编辑生物制剂。Spotlight于2018年由加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校的科学家共同创立。即使是第一个被批准的crispr - cas9编辑的基因疗法——用于治疗镰状细胞病的Casgevy（夸张基因自体细胞）——也面临着困难。Casgevy于2023年11月获得FDA批准，被誉为该技术以及联合开发商CRISPR Therapeutics和Vertex Therapeutics的里程碑。批准后不久，这家生物技术公司解雇了10%的员工，理由是市场环境充满挑战。2025年1月，另一家CRISPR基因编辑公司Intellia裁员四分之一，并削减了产品线，停止了α1-抗胰蛋白酶缺乏症治疗的主要药物研究项目，优先考虑其两种最先进的治疗方法。