Nouveaux médicaments contre les cancers pédiatriques : ce qui doit bouger en Europe

Alors que la médecine de précision et l’immunothérapie donnent déjà des premiers résultats très prometteurs dans les cancers des adultes, et que près de 1000 molécules sont en développement par l’industrie pharmaceutique, il est primordial de ne pas oublier les enfants et les adolescents pour lesquels le cancer reste la première cause de décès par maladie. Si le Règlement européen a changé le paysage du développement des médicaments en pédiatrie, il n’a pas encore eu les effets attendus dans les cancers pédiatriques. L’opportunité de pouvoir modifier ce règlement et son implémentation en 2017 mobilise aujourd’hui les différents acteurs (chercheurs et pédiatres, parents, industriels, réglementaires) qui, ensemble, au sein d’une plateforme européenne Accelerate et par une alliance des associations de parents Unite2Cure, ont analysé les obstacles et limites de la réglementation afin d’élaborer et formaliser des propositions de changement : supprimer les exemptions de développement qui sont scientifiquement et médicalement injustifiées ; mettre en place un système de priorisation pour choisir les molécules potentiellement les plus efficaces ; réduire les retards à l’initiation des développements pédiatriques ; casser le dogme de la barrière des 18 ans ; installer un système efficace et adapté de récompenses et de sanctions. Plusieurs actions majeures sont ainsi menées en France et en Europe pour mobiliser les parlementaires et les états-membres afin d’accélérer le développement de traitements plus efficaces et innovants en oncologie hématologie pédiatrique. L’objectif est d’obtenir l’amélioration du règlement pédiatrique et de favoriser l’investissement des industriels dans la recherche et le développement d’innovations thérapeutiques pour les enfants et les adolescents atteints de cancer. Il est important d’agir maintenant pour se donner les moyens de les guérir plus et mieux.

Precision cancer medicine and immunotherapy are delivering very promising results for the treatment of adult cancers and more than 1000 new oncology compounds are currently developed par the Pharmaceutical industry. It is crucial that children and adolescents are not left apart since cancer remains the leading cause of death by disease beyond 1 year of age. The European Pediatric Medicine Regulation that was launched in 2007 clearly changed the landscape for evaluation of medicines in children, but it is far for having addressed yet adequately the urgent therapeutic needs in pediatric oncology. In 2017, there is an opportunity to change the regulation and its implementation. All stakeholders (pediatric oncologists, researchers, parents, regulators, industry) joined forces through the Accelerate platform and the Unite2Cure parents organization alliance to analyze, together, the limitations of the current regulation and to propose solutions: suppress waivers that are both scientifically and medically unjustified; set up an efficient prioritization system to choose the potentially best new oncology drugs to develop in children; break the 18 years dogma; install an efficient and adapted system of rewards and sanctions. Several initiatives are currently being developed in France and in Europe to mobilize members of the Parliament and Member-states in order to improve the regulatory environment and to better incentivize industrial investment in research and development of innovations for children and adolescents with cancer. It is crucial to act now in order to cure them more and better.