Mukoviszidose-Modulatortherapie kann zystische Bronchiektasen rückgängig machen

Abstract

Bronchiektasen werden oft als progressiv und irreversibel angesehen, sodass Fälle von Rückbildung oder Umkehr ein wichtiger Schritt zum Verständnis der zugrunde liegenden pathophysiologischen Mechanismen sind. Mukoviszidose (cystic fibrosis, CF), die durch pathogene Varianten des Gens CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) verursacht wird, ist eine Erfolgsgeschichte der personalisierten Medizin. Die jüngste Entwicklung von CFTR-Modulatortherapien hat die Behandlung revolutioniert. Innerhalb weniger Wochen wurde eine dramatische Verbesserung der Lungenfunktion, der Sputumproduktion, der Tagesform und der Lebensqualität beobachtet. Die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit Elexacaftor + Tezacaftor + Ivacaftor (ETI) auf strukturelle Anomalien sind derzeit jedoch nicht bekannt. In dieser Fallserie werden 3 erwachsene Mukoviszidosepatienten beschrieben, bei denen sich die zylindrischen, varikösen und vor allem zystischen Veränderungen der Bronchiektasen nach längerer ETI-Behandlung zunehmend besserten. Dies wirft die interessante Frage nach der Reversibilität der Bronchiektasie sowie nach den Mechanismen auf, die an der Aufrechterhaltung und Progression der Bronchiektasie bei CF beteiligt sind.