Impact du traitement par setmélanotide sur les paramètres lipidiques et les signes vitaux chez les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl dans un essai de phase 3

Abstract

Le syndrome de Bardet-Biedl (SBB) est une maladie génétique rare associée à une hyperphagie et une obésité sévère et précoce, augmentant le risque de comorbidités liées au syndrome métabolique. Dans un essai de phase 3, setmélanotide (SET) a été associé à une réduction de l’indice de masse corporelle (IMC) et de l’hyperphagie. L’impact sur les profils lipidiques et les signes vitaux a également été évalué. Des patients SBB souffrant d’obésité, avec un poids > 97e percentile (patients de 6 à 15 ans) et un IMC ≥ 30 kg/m2 (patients ≥ 16 ans) ont été inclus. Le profil lipidique à jeun a été évalué avant l’administration de SET et après 52 semaines de traitement. À l’inclusion (n = 32), l’IMC moyen (écart-type [ET]) était de 46,4 (5,8) kg/m2 pour les patients ≥ 18 ans et de 37,4 (9,4) kg/m2 pour les patients < 18 ans. Après 52 semaines de traitement par SET, la variation moyenne (ET) de l’IMC était de −9,1 % (6,8 %) pour les patients ≥ 18 ans et la variation moyenne (ET) du score z de l’IMC était de −0,75 (0,46) pour les patients < 18 ans. Les variations moyennes (ET) du cholestérol total, du HDL cholestérol, du LDL cholestérol et des triglycérides étaient respectivement de −6,1 % (10,6 %), 5,3 % (11,6 %), −7,8 % (16,8 %) et −9,6 % (32,5 %). Aucune variation systématique de la pression artérielle ou de la fréquence cardiaque n’a été identifiée. Cette analyse confirme que setmélanotide est un traitement efficace de l’obésité et de l’atteinte métabolique chez les patients atteints de SBB.