Efficacité à long terme du setmélanotide chez des patients souffrant d’un syndrome de Bardet-Biedl

Abstract

Le syndrome de Bardet-Biedl (SBB) est une maladie génétique rare caractérisée par une hyperphagie et une obésité sévère et précoce, dues à une altération de la signalisation de la voie centrale des mélanocortines. Dans des essais de phase II et III, setmélanotide a entraîné des réductions bénéfiques du poids, de l’indice de masse corporelle (IMC), du Z-score de l’IMC et de la faim chez les patients atteints d’un SBB. La présente analyse évalue le maintien de l’efficacité à long terme de setmélanotide sur ∼2 ans. Les patients de ≥ 6 ans étaient éligibles pour cet essai d’extension à long terme (ELT) observationnel s’ils avaient démontré un bénéfice clinique ainsi qu’une bonne tolérance après ∼12 premiers mois de traitement. À l’inclusion (n = 54 patients), la valeur moyenne (écart-type [ET]) de l’IMC était de 42,2 (9,2) kg/m2, celle du poids (patients ≥ 18 ans) était de 132,3 (20,9) kg et celle du Z-score de l’IMC (patients < 18 ans) était de 3,5 (0,76). Après 18 et 24 mois de traitement : – la variation moyenne (ET) de l’IMC était respectivement de −9,5 % (10,5 % ; n = 30) et −14,3 % (11,6 % ; n = 19) ; – la variation moyenne (ET) du poids (patients ≥ 18 ans) était respectivement de −8,6 % (10,3 % ; n = 15) et −14,9 % (10,4 % ; n = 6) ; – la variation moyenne (ET) du Z-score de l’IMC (patients < 18 ans) était respectivement de −0,83 (0,50 ; n = 13) et −0,72 (0,54 ; n = 12). Ces données démontrent les effets cliniques bénéfiques du setmélanotide et sont en faveur de son utilisation à long terme.