Étude des traitements de première intention dans la prise en charge des enfants avec narcolepsie NT1

Abstract

Objectif

Comparer l’efficacité et les effets indésirables des 2 traitements les plus utilisés en première intention, Modiodal et Pitolisant chez l’enfant NT1.

Méthodes

Les données de 93 enfants NT1 (55 garçons) diagnostiqués de 2009 à 2022 ont été recueillies dans les dossiers médicaux du CRMR narcolepsie de l’HFME à Lyon. À chaque consultation de suivi, les patients complètent des échelles de somnolence (Epworth) et de comportement (Conners), l’efficacité et la tolérance des traitements. Le modiodal (M) et du pitolisant (P) ont été comparés chez un sous-effectif de 18 patients par groupe, appariés pour l’âge au diagnostic et l’IMC Z-score.

Résultats

Les enfants des 2 groupes avaient un âge médian de 12 ans, un délai diagnostic de 2 ans, 91 % cataplexie, 98 % HLA positif, 77 % ont eu une PL pour dosage d’hypocrétine confirmant le NT1. À la première consultation de suivi après mise sous traitement (1 à 5 mois), le score de somnolence d’Epworth était diminué de 6 points dans le groupe P et 3 points dans le groupe M (p < 0,02). Le traitement n’avait pas d’impact sur le score de Conners. Les proportions de patient rapportant des effets indésirables sont semblables dans les deux groupes. Il n’y avait pas de différences pour l’évolution pondérale. En revanche, la proportion de patient arrêtant leur traitement pour manque d’efficacité est plus important dans le groupe M (88,2 %) que dans le groupe P (55,6 %) (p = 0,004).

Conclusion

Cette étude rétrospective confirme l’intérêt de l’utilisation du pitolisant en première intention dans la prise en charge des enfants NT1.