ADR-001疗法治疗免疫球蛋白A肾病的安全性和耐受性。

背景：免疫球蛋白A肾病因其难治性和皮质类固醇带来的感染风险，通常需要进行肾脏替代治疗。然而，间充质干细胞具有再生和免疫调节特性，可为临床带来益处。这项前瞻性临床试验评估了脂肪间充质干细胞疗法的安全性和耐受性，并评价了其疗效：这项1期研究的对象包括传统疗法难以治疗的难治性免疫球蛋白A肾病成年患者。第一组中的3至6名患者接受了由1×108个细胞组成的脂肪间充质干细胞静脉注射治疗。组群2中的6名患者接受了两次相同剂量的静脉注射，每次间隔2周。同时注射肝素。这项研究持续了 52 周，主要终点是给药后 6 周内的安全性和耐受性。次要终点包括不良事件和疗效指标，如临床缓解、部分缓解、尿蛋白缓解、血尿缓解、缓解时间、尿蛋白和血尿水平的变化以及估计肾小球滤过率的变化：结果：接受脂肪间充质干细胞疗法的队列1中的3名患者和队列2中的6名患者均达到了主要终点。未观察到严重的不良临床事件。因此，脂肪间充质干细胞的安全性和耐受性得到了证实。结论：脂肪间充质干细胞治疗的安全性和耐受性得到了证实：结论：免疫球蛋白A肾病患者可以接受脂肪间充质干细胞的安全性和耐受性：该试验已在日本临床试验注册中心（JRCT2043200002；注册日期：2020年4月14日）和ClinicalTrials.gov（NCT04342325；注册日期：2020年4月13日）注册。