Venetoclax 联合低甲基化药物治疗慢性粒单核细胞白血病：倾向得分匹配多中心队列研究

慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，具有骨髓增生异常肿瘤（MDS）和骨髓增生性肿瘤的重叠特征，以外周血单核细胞增多为特征[1]。有向急性髓性白血病（AML）转化的倾向，称为CMML伴胚泡转化（CMML-BT）[2, 3]。低甲基化药物（HMAs）是美国食品及药物管理局（FDA）批准的唯一治疗 CMML 的药物，但在延长总生存期（OS）和阻止疾病演变方面的疗效尚未得到证实 [4,5,6]。为了提高应答率，根据急性髓细胞性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的数据，venetoclax（VEN）已与HMAs联合使用[7, 8]。在 CMML 和 CMML-BT 中，单个中心的研究结果不尽相同[9,10,11]，但这些研究缺乏对照队列，且受限于在每种治疗环境和疾病类别中接受评估的患者样本量较小。为了明确前期 HMA + VEN 在 CMML 和 CMML-BT 患者中的作用，我们进行了一项多中心回顾性队列研究，利用倾向评分匹配（PSM）队列对单独接受 HMA 治疗的患者进行评估。