Suivi à deux ans de traitement par RAPAMYCINE chez des patients suivis pour myosite à inclusions sporadiques

IF 0.7 4区医学 Q3 MEDICINE, GENERAL & INTERNAL Revue De Medecine Interne Pub Date : 2024-11-27 DOI:10.1016/j.revmed.2024.10.338

F. Fer , J.Y. Hogrel , A. Costadura , Y. Allenbach , O. Benveniste

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Abstract

Introduction

La myosite à inclusions sporadique est une maladie rare, réfractaire aux traitements, et entraînant des déficits fonctionnels importants. Dans l’essai RAPAMI, un traitement par RAPAMYCINE (ou SIROLIMUS) a montré une stabilisation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes par rapport au groupe placebo après un an de traitement. Ce travail a pour but de rapporter l’évolution des patients traités par RAPAMYCINE depuis deux ans, dans les suites de l’essai RAPAMI.

Patients et méthodes

Il s’agit d’une étude monocentrique, prospective, interventionnelle, sur une durée de deux ans, et est une extension de suivi des patients inclus dans le bras RAPAMYCINE de l’essai RAPAMI. Les patients étaient âgés de 45 à 80 ans à l’inclusion. Le suivi à deux ans de traitement comprenait un test de marche de 6 minutes avec mesure de la distance parcourue, une évaluation par échelle fonctionnelle (IBMFRS) et score clinique (IBMWCI), et des mesures de la force musculaire à l’aide d’un dynamomètre automatisé.

Résultats

Des 22 patients inclus dans le bras RAPAMYCINE de RAPAMI, 21 ont poursuivi le suivi jusqu’à deux ans. 8 d’entre eux ont arrêté le traitement au cours du suivi, dont 75 % (n = 6) pour effets indésirables. Une dégradation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes, aux tests myométriques et aux échelles IBMWCI et IBMFRS a été constatée sous traitement. Cette dégradation était significative, et retrouvée de manière similaire selon que les patients recevaient ou non le traitement. L’absence de groupe contrôle n’a pas permis la réalisation de statistiques comparatives.

De façon rétrospective, les patients identifiés comme répondeurs à 2 ans de traitement avaient des valeurs plus élevées pour l’extension de coude et de genou en début de traitement (respectivement 60,6 % contre 33,9 %, p = 0,025 ; et 23,5 % contre 10,8 %, p = 0,028).

Conclusion

L’effet d’un traitement par RAPAMYCINE au cours de la myosite à inclusions ne semble pas se maintenir jusqu’à 2 ans de traitement. Des études supplémentaires sont nécessaires pour positionner la RAPAMYCINE dans la stratégie thérapeutique au cours de la myosite à inclusions, en particulier chez les patients les moins atteints et en début d’évolution de la maladie.

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散发性包涵体肌炎患者接受雷帕霉素治疗两年后的随访情况

导言散发性包涵体肌炎是一种罕见的疾病，难治并会导致严重的功能障碍。在 RAPAMI 试验中，与安慰剂组相比，使用 RAPAMYCINE（或 SIROLIMUS）治疗一年后，6 分钟步行测试的距离趋于稳定。本研究旨在报告继 RAPAMI 试验之后，接受 RAPAMYCINE 治疗的患者在过去两年中的进展情况。患者和方法这是一项为期两年的单中心前瞻性干预研究，是对 RAPAMI 试验中 RAPAMYCINE 治疗组患者随访的延伸。纳入研究的患者年龄在 45 至 80 岁之间。治疗两年后的随访包括测量步行距离的6分钟步行测试、功能量表（IBMFRS）和临床评分（IBMWCI）评估，以及使用自动测力计测量肌肉力量。结果在RAPAMI试验RAPAMYCINE组的22名患者中，有21人继续随访了两年。其中8人在随访期间停止了治疗，75%（6人）是由于不良反应。在治疗期间，观察到 6 分钟步行测试、肌力测试、IBMWCI 和 IBMFRS 量表的覆盖距离有所缩短。这种恶化非常明显，接受治疗和未接受治疗的患者情况相似。回顾性研究发现，治疗 2 年后被确定为应答者的患者在治疗开始时的肘关节和膝关节伸展值更高（分别为 60.6% 对 33.9%，p = 0.025；23.5% 对 10.8%，p = 0.028）。还需要进一步研究来确定 RAPAMYCIN 在包涵性肌炎治疗策略中的位置，尤其是在病情最轻的患者和病程初期。

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Revue De Medecine Interne 医学-医学：内科

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期刊介绍： Official journal of the SNFMI, La revue de medecine interne is indexed in the most prestigious databases. It is the most efficient French language journal available for internal medicine specialists who want to expand their knowledge and skills beyond their own discipline. It is also the main French language international medium for French research works. The journal publishes each month editorials, original articles, review articles, short communications, etc. These articles address the fundamental and innumerable facets of internal medicine, spanning all medical specialties. Manuscripts may be submitted in French or in English. La revue de medecine interne also includes additional issues publishing the proceedings of the two annual French meetings of internal medicine (June and December), as well as thematic issues.