碱基编辑增加镰状细胞病中的血红蛋白

Beam Therapeutics公司关于其碱基编辑疗法Beam -101的早期临床数据首次显示，该技术可以恢复镰状细胞病患者的功能性血红蛋白。在接受BEAM-101治疗的4例患者中，在随访1-6个月时，功能性胎儿血红蛋白水平增加到60%以上，患者红细胞镰状细胞减少，细胞粘连减少，血流特性改善。此外，没有患者有镰状细胞病典型的痛苦的血管闭塞危象。Beam将在12月的美国血液学学会会议上公布进一步的数据。BEAM-101利用腺嘌呤碱基编辑器在离体患者干细胞中引入γ-珠蛋白基因HBG1和HBG2启动子区域的单碱基变化。这些变化破坏了BCL11A抑制因子的结合，增加了胎儿血红蛋白的表达。如果获得批准，BEAM-101将与Vertex的crispr疗法Casgevy和bluebird bio的基因疗法Lyfgenia （lovotibeglogene autotemcell）一起使用。在单独的试验中，这些镰状细胞疗法在两年后将功能性血红蛋白提高到40%左右。