Impact of advanced therapy medicinal products status in European regulations on their production cost: The case of hematopoietic stem cells

Abstract

Objectives

The therapeutic promises of somatic cell and gene therapy (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP) and the significant current or future costs of such therapies raise questions about the impact of European health policy on these expenses. Regulation 1394/2007 currently imposes the medicinal product status on many treatments derived from cell therapy. This study aims to determine the impact of new regulations on manufacturing costs of cell therapy treatments, used as ATMP.

Methods

In our study, using counterfactual reasoning, we analyze the consequences that a change of status would have on the hematopoietic stem cells (HSC) used for treatment of leukemia.

Results

Under the existing status of cell transplantation (CT, Directive 2004/23/EC), the annual production cost of these cell therapy products (CTP) in France is estimated at €5.6 million. If the HSC used in leukemia indication were under the medicinal product status of ATMP, the cost would rise to approximately €9.9 million, without accounting for expenses related to facilities, which are much higher for ATMP than for CT.

Conclusion

This additional burden for manufacturers must be weighed against the theoretical benefits for patients, such as reduced contamination risk. Given the very low contamination levels reported by facilities using transplant standards, the extra cost seems excessive and could hinder the development of new advanced therapies. Furthermore, it raises the need to adapt existing Good Manufacturing Practice guidelines for autologous products or those made from a single donor for a single patient, ensuring safety and cost reduction, which should encourage further development of cell therapy.

Objectifs

Les promesses thérapeutiques de la thérapie génique et des cellules somatiques (Médicaments de Thérapie Innovante – MTI) et les coûts actuels ou futurs significatifs de ces thérapies soulèvent des questions quant à l’impact des politiques de santé européennes sur ces dépenses. Le règlement 1394/2007 impose actuellement le statut de médicament à de nombreux traitements issus de la thérapie cellulaire. Cette étude vise à déterminer l’impact des nouvelles réglementations sur les coûts des traitements issus de la thérapie cellulaire, utilisés comme MTI.

Méthodes

Dans notre étude, à l’aide du raisonnement contrefactuel, nous analysons les conséquences d’un changement de statut des cellules souches hématopoïétiques (CSH) utilisées pour le traitement de la leucémie.

Résultats

Sous le statut actuel de la transplantation cellulaire, le coût annuel de production des produits de thérapie cellulaire (PTC) est estimé à 5,6 millions d’euros. Si les CSH utilisées dans l’indication de la leucémie relevaient du statut de médicament sous les ATMP, le coût augmenterait à environ 9,9 millions d’euros, sans compter les frais liés aux infrastructures, bien plus élevés pour les ATMP que pour les CT.

Conclusion

Ce fardeau supplémentaire pour les fabricants doit être pondéré par les bénéfices théoriques pour les patients, tels que la réduction du risque de contamination. Étant donné les très faibles niveaux de contamination rapportés par les installations utilisant les normes de transplantation, le surcoût semble excessif et pourrait freiner le développement des nouvelles thérapies avancées. De plus, cela soulève la nécessité d’adapter les directives actuelles des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) pour les produits autologues ou provenant d’un seul donneur destiné à un seul patient, afin d’assurer la sécurité et de réduire les coûts, ce qui devrait encourager le développement futur de la thérapie cellulaire.