基因传递到肾脏的衣壳文库的跨物种进化

由于肾脏解剖和生理的复杂性，有效的基因传递到肾脏是复杂的，跨物种差异进一步阻碍了临床前研究的转化。Aravind Asokan及其同事的一项研究现在证明了腺相关病毒（AAV）文库进化对人类肾脏基因治疗发展的潜力。AAV的交付。k13和AAV。与亲代AAV9变体相比，小鼠静脉注射k20不仅导致mCherry表达更高，而且还有效地递送了程序性死亡配体1 （PD-L1）转基因，有证据表明，4周后肾脏中PD-L1表达强劲。在猪肾移植中，经输尿管逆行输送新AAV变体包装的mCherry，在同一动物体内移植后，近端小管中蛋白表达广泛，远端小管中蛋白表达水平较低。尽管病毒的生物分布没有差异，但与亲代AAV9衣壳相比，将转基因包装在新的AAV变体中，肾脏中mCherry mRNA的表达水平显著提高。