Accès au marché précoce des médicaments : comparaison France/Canada de deux systèmes d’accès à des médicaments non approuvés pour des patients en impasse thérapeutique

Abstract

Certains patients nécessitent le recours à des traitements non approuvés par les autorités. L’objectif était de décrire et de comparer les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) en France et le programme d’accès spécial (PAS) au Canada et leurs conséquences sur la prise en charge des patients. Nous avons comparé les données de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et du ministère de la santé en France et de Santé-Canada, ainsi que les listes de médicaments ayant bénéficié de ces systèmes d’accès précoce au marché en 2014 (ATU nominatives et cohorte – ATUn et ATUc en France et liste des médicaments du PAS de l’Ontario Pharmacists Association au Canada). En France, après accord, le médicament peut être obtenu et est pris en charge, contrairement au Canada où le laboratoire accepte ou non la distribution, sans prise en charge. L’implication du pharmacien hospitalier est plus soutenue en France (coresponsabilité avec le médecin). En 2014, 41 médicaments ont bénéficié d’une ATUc (durée médiane de 4,5 mois) et 231 d’une ATUn (25 521 demandes). Au Canada, 166 médicaments étaient présents sur la liste (seule donnée accessible). Le système français semble plus souple et plus avantageux pour les patients comparé au PAS. Toutefois, d’autres études sont nécessaires pour s’assurer que ces accès précoces ne constituent pas un moyen de contournement de l’évaluation même par les autorités.

Some patients need treatments not yet approved by health authorities. The aim of this study was to describe and compare two special access programs, the autorisation temporaire d’utilisation (ATU) in France, and special access program (SAP) in Canada, and their consequences on patients’ care. We compared data obtained from ANSM and health ministry in France and Health-Canada in Canada, as well as ANSM's nominative ATU (ATUn) and cohort ATU (ATUc) lists and Ontario Pharmacists Association's SAP drugs list in 2014. In France, after ANSM authorization, the drug can be obtained and is reimbursed, whereas in Canada the manufacturer can decide after Health-Canada authorization to deliver or not the drug, without reimbursement. The implication of hospital pharmacist is higher in France (co-responsibility of drug use with the prescriber). In 2014, 41 drugs were authorized for use within ATUc (median duration 4.5 months) and 231 within ATUn (25,521 requests). In Canada, a total of 166 drugs were on Ontario Pharmacists Association's SAP drugs list (only available data on SAP). The ATU system in France seems to be more advantageous for patients than SAP. However, it is important to conduct additional studies to confirm that these expanded accesses do not represent a way of bypassing health authorities’ evaluations.