法国为严重脱发儿童提供的系统治疗概况

N. Le Goaziou , C. Bodemer , C. Leaute-Labreze , E. Mahé , A. Maruani , H. Aubert , C. Abasq-Thomas , N. Sigg , A. Lasek , S. Mallet , C. Chiaverini , J. Flament , E. Puzenat , J. Pasteur , B. Bonniaud , J. Miquel , M. Bachelerie , C. Droitcourt , Pour le Groupe de Recherche de la Société Française de Dermatologie Pédiatrique
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La probabilité d’être sous traitement était évaluée par la méthode de Kaplan-Meier et les facteurs prédictifs de ces durées étaient recherchés grâce à un modèle de Cox.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Un total de 244 patients ont été inclus dans 16 centres, dont 143 filles (58,6 %). L’âge médian de début de la pelade était de 9 ans [Q1 : 5–Q3 : 12]. On retrouvait un antécédent de dermatite atopique chez 29,9 % des enfants. Près de 60 % avaient un retentissement psychologique. Au moment de la 1ère ligne de traitement systémique, la pelade était décalvante chez 53,7 % des enfants et 84,4 % avaient reçu un traitement topique au préalable. Le traitement systémique de 1ère ligne le plus prescrit était les bolus de corticoïdes intraveineux (34,8 %) suivi de l’association bolus de corticoïdes intraveineux<!--> <!-->+<!--> <!-->méthotrexate (23,4%). Les durées médianes de traitement étaient de 13 mois pour le méthotrexate et le baricitinib, 12 mois pour l’association méthotrexate et corticoïdes oraux ou intraveineux et 2 mois pour les bolus de corticoïdes intraveineux seuls (<em>p</em> <!-->&lt;<!--> <!-->0,0001). Aucun facteur étudié (âge de début, sexe, antécédent de dermatite atopique…) n’était prédictif de la durée de traitement. Aucun événement indésirable grave n’a été rapporté (pas d’hospitalisation ni décès). 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摘要

导言在法国,治疗儿童严重脱发的系统疗法属于非标签处方。目前还没有关于这些治疗方法使用情况的全国性描述性研究报告。我们的目标是建立一个法国全国性队列,收集至少接受过一种系统治疗的儿童和青少年脱发患者,并通过测量这些治疗的持续时间和与维持治疗相关的因素,评估这些治疗的概况。材料和方法在2010年1月至2023年12月期间,在开展儿科皮肤病业务的医院中,对至少接受过一种系统治疗的严重脱发患儿进行回顾性、纵向、多中心研究。这些患儿是通过向法国儿童皮肤病学会征集病例或通过大西部地区的医院数据仓库使用关键词确定的。所有接受过至少一个疗程治疗的儿童都被纳入治疗持续性分析(测量治疗持续时间)。采用 Kaplan-Meier 法评估持续治疗的概率,并采用 Cox 模型寻找这些持续治疗时间的预测因素。结果 16 个中心共纳入 244 名患者,其中 143 人为女孩(58.6%)。脱发发病年龄的中位数为 9 岁 [Q1:5-Q3:12]。29.9%的儿童有特应性皮炎病史。近 60% 的儿童有心理问题。在接受一线系统治疗时,53.7%的儿童患有脱钙性脱发,84.4%的儿童曾接受过局部治疗。最常用的一线系统治疗方法是静脉注射皮质类固醇激素(34.8%),其次是静脉注射皮质类固醇激素+甲氨蝶呤(23.4%)。甲氨蝶呤和巴利昔尼的中位治疗时间为13个月,甲氨蝶呤和口服或静脉注射皮质类固醇的中位治疗时间为12个月,而单独静脉注射皮质类固醇的中位治疗时间为2个月(p <0.0001)。所研究的因素(发病年龄、性别、特应性皮炎病史等)均不能预测治疗时间的长短。无严重不良事件报告(无住院或死亡病例)。巴利昔尼组(29%)和甲氨蝶呤组(19%)因不良反应而终止治疗的比例较高(P=0.01)。讨论治疗持续性有助于从疗效、耐受性、患者/家长偏好和医生处方习惯等方面评估慢性皮肤病的实际治疗情况。在现实生活中使用治疗方法的数据非常重要,可作为该适应症潜在新疗法的参考。
本文章由计算机程序翻译,如有差异,请以英文原文为准。
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Profil des traitements systémiques donnés chez les enfants atteints de pelade sévère en France

Introduction

Les traitements systémiques de la pelade sévère de l’enfant sont prescrits hors AMM en France. Aucune étude descriptive nationale de l’utilisation de ces traitements n’a été publiée. Nos objectifs sont de constituer une cohorte nationale française d’enfants et adolescents ayant une pelade traités par au moins une ligne de traitement systémique et d’évaluer le profil de ces traitements par la mesure de leur durée et les facteurs associés au maintien d’un traitement.

Matériel et méthodes

Étude rétrospective, longitudinale, multicentrique menée dans les centres hospitaliers ayant une activité de dermatologie pédiatrique, chez des enfants atteints de pelade sévère traités par au moins une ligne de traitement systémique entre janvier 2010 et décembre 2023. Les enfants étaient identifiés avec des mots clés par un appel à cas à la Société française de dermatologie Pédiatrique ou par les entrepôts de données hospitaliers du Grand-Ouest. Tous les enfants ayant eu au moins une ligne ont été inclus dans l’analyse de persistance thérapeutique (mesure de la durée de traitement). La probabilité d’être sous traitement était évaluée par la méthode de Kaplan-Meier et les facteurs prédictifs de ces durées étaient recherchés grâce à un modèle de Cox.

Résultats

Un total de 244 patients ont été inclus dans 16 centres, dont 143 filles (58,6 %). L’âge médian de début de la pelade était de 9 ans [Q1 : 5–Q3 : 12]. On retrouvait un antécédent de dermatite atopique chez 29,9 % des enfants. Près de 60 % avaient un retentissement psychologique. Au moment de la 1ère ligne de traitement systémique, la pelade était décalvante chez 53,7 % des enfants et 84,4 % avaient reçu un traitement topique au préalable. Le traitement systémique de 1ère ligne le plus prescrit était les bolus de corticoïdes intraveineux (34,8 %) suivi de l’association bolus de corticoïdes intraveineux + méthotrexate (23,4%). Les durées médianes de traitement étaient de 13 mois pour le méthotrexate et le baricitinib, 12 mois pour l’association méthotrexate et corticoïdes oraux ou intraveineux et 2 mois pour les bolus de corticoïdes intraveineux seuls (p < 0,0001). Aucun facteur étudié (âge de début, sexe, antécédent de dermatite atopique…) n’était prédictif de la durée de traitement. Aucun événement indésirable grave n’a été rapporté (pas d’hospitalisation ni décès). L’arrêt du traitement pour effet indésirable était plus fréquent dans les groupes baricitinib (29 %) et méthotrexate (19 %), p = 0,01).

Discussion

La persistance thérapeutique est utile pour évaluer un traitement dans une dermatose chronique dans des conditions de vie réelle, en termes d’efficacité, de tolérance, de préférence des patients/parents et d’habitude de prescription des médecins.

Conclusion

La prise en charge de la pelade sévère de l’enfant est complexe, avec un besoin thérapeutique largement non couvert. Des données d’utilisation des traitements en vie réelle sont importantes et serviront de référence pour l’arrivée de potentiels nouveaux traitements dans cette indication.
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