用于造血干细胞和免疫系统细胞的治疗性基因转移

François M. Lemoine
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摘要

治疗性基因转移是一个不断扩大的领域。在这种情况下,造血干细胞和免疫输出细胞是特别有吸引力的目标:它们的识别相对较好,可在体外培养,并可通过病毒载体进行基因改造,达到临床试验的水平。本文概述了这些细胞的治疗性基因转移的主要原则,以及开展临床试验时需要考虑的参数和先决条件。
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Transfert génique à visée thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques et les cellules du système immunitaire

Le transfert génique à visée thérapeutique est un domaine en pleine expansion. Dans ce cadre, les cellules souches hématopoïétiques et les cellules immunitaires efférentes représentent des cibles particulièrement attractives : elles sont relativement bien identifiées, cultivables in vitro, et modifiables génétiquement, notamment par des vecteurs viraux, à des niveaux autorisant des essais cliniques. Cette revue décrit les grands principes du transfert génique à visée thérapeutique pour ces cellules, et les paramètres et les pré-requis à considérer en vue de développer des essais cliniques.

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