沈阳药科大学ACS Nano：口服微纳米基因组编辑系统可靶向递送和激活CRISPR-Cas9以用于炎症性肠病的基因治疗

本文介绍了沈阳药科大学孙进教授和孙孟驰教授设计的一种新型口服微纳米基因组编辑系统，旨在通过靶向递送和激活CRISPR-Cas9技术，实现对炎症性肠病（IBD）的基因治疗。该系统通过二硫键桥接促进Cas9/sgRNA核糖核蛋白（RNP）组装成纳米簇（NCs），并将其包裹在炎性细胞靶向脂多糖缺失外膜囊泡（dOMVs）中，再利用海藻酸钙微球（CAMs）进行保护。这种设计使得系统能够抵抗胃酸降解，高效靶向肠道，并通过pH值变化释放RNP-NCs，靶向炎性巨噬细胞，实现对TNF-α的基因组编辑。该研究为IBD治疗提供了一个新的平台。