专题文献速递 | 碱基修饰核酸的应用

本文介绍了碱基修饰核酸在生物技术和治疗中的多种应用。首先，碱基修饰可以形成新的核酸折叠结构，如fZ-motif，这种结构在DNA中添加合成核苷酸不仅能增加DNA分子的线性信息密度，还能增加其三维折叠的多样性。其次，碱基修饰在基因编辑中的应用，如AIMers的设计，通过在AIMers中掺入磷酸胍（PN）骨架修饰，提高了ADAR介导的RNA编辑的效率。此外，碱基修饰的核酸在药物开发中也有重要应用，如奥贝德西韦（ODV）作为一种RNA依赖性RNA聚合酶抑制剂，被证明对SARS-CoV-2具有活性，并且可以通过口服给药。总体而言，碱基修饰核酸部分或完全取代其天然对应物的可能性以及实现其更多方面的应用有待进一步的探索。