Cell Stem Cell | 张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题

急性髓系白血病（AML）是一种高复发率的恶性肿瘤，当前治疗方案包括化疗和异基因造血干细胞移植，但效果有限。免疫疗法如CAR-T细胞和ADC通过靶向癌细胞分子靶标来清除癌细胞，但由于健康细胞也表达相同靶标，导致严重的“在靶毒性”问题，限制了其临床应用。张楹团队提出了一种基于碱基编辑器和先导编辑器的抗原表位精准编辑策略，成功避免了CAR-T细胞对造血干细胞/祖细胞（HSPCs）的识别和清除，为AML的精准免疫治疗提供了新的方向。该研究展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。