Nat Biotechnol | 殷昊团队开发高效且经济的制备高质量化学修饰epegRNA的方法，实现高效的先导编辑

本文介绍了武汉大学殷昊团队在Nature Biotechnology上发表的研究，该研究开发了一种高效且经济的制备高质量化学修饰epegRNA的方法，用于实现高效的先导编辑。研究团队通过RNA连接技术突破了传统化学合成RNA的长度限制，成功制备了高纯度的化学修饰pegRNA和epegRNA（L-pegRNA和L-epegRNA）。这些制备的L-epegRNA在多种细胞系及原代细胞中展现了卓越的编辑效率。研究还优化了RNP递送系统，并比较了RNP与质粒递送在多种细胞中的表现，结果显示L-epegRNA介导的RNP递送具有更高的编辑效率。此外，研究团队还通过电穿孔转染技术实现了PEmax mRNA与L-epegRNA的共递送，并在多种细胞系中实现了高效的编辑。该方法不仅在pegRNA模型中得到了验证，还展示了在制备更长RNA方面的潜力，预示着其在临床应用和遗传病治疗等领域具有广泛的应用前景。