ACS Materials Letter：内质网靶向阳离子聚合物载体克服溶酶体逃逸屏障提升遗传性皮肤病治疗基因体内递送效率

本文介绍了复旦大学附属儿科医院皮肤科王晨飞博士/李明教授团队、复旦大学基础医学院张思教授团队以及西安交通大学周德重教授团队合作开发的一种新型内质网靶向阳离子聚合物载体（ER-HPAEs），旨在提高遗传性皮肤病的基因治疗效率。通过“A2 + B4 + C2”迈克尔加成策略，研究团队成功构建了能够规避传统溶酶体途径和核内化限制的ER-HPAEs。实验结果表明，ER-HPAEs在体外和体内均能显著增强皮肤角质细胞和成纤维细胞中的蛋白表达，且在多种遗传性皮肤病如隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）、常染色体隐性先天性鱼鳞病（ARCI）等中展现出潜在应用价值。该研究不仅提出了一种新的基因递送策略，也为遗传性皮肤病的治疗提供了新的候选载体。