文献分享|Nat. Biotechnol.：通过脂质纳米颗粒递送稳定的CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行肺和肝脏编辑

本文介绍了加州大学伯克利分校Jennifer A. Doudna教授与Niren Murthy教授团队合作开发的一种新型CRISPR-Cas9递送系统，该系统基于工程改造的热稳定性iGeoCas9酶和组织选择性脂质纳米颗粒（LNP）配方。研究显示，与天然GeoCas9酶相比，iGeoCas9酶在细胞和器官中的基因编辑效率提高了100倍以上。通过使用组织选择性LNP配方，研究者在肝脏和肺部观察到16-37%的基因编辑水平，显著提升了疾病相关基因的编辑效率。该研究成果展示了热稳定的Cas9 RNP-LNP复合物在扩大基因编辑治疗潜力方面的应用前景。