Brain-X | 视网膜变性疾病中翻译后修饰的机制和靶向治疗进展

视网膜变性疾病包括青光眼、糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性和近视，是全球视力丧失的主要原因。华中科技大学同济医学院附属同济医院的赵寅团队在Brain-X上发表的综述论文，详细探讨了翻译后修饰（PTMs）在视网膜退行性疾病中的作用机制及其潜在的治疗策略。PTMs如磷酸化、乙酰化、泛素化、甲基化等在视网膜细胞中起关键作用，影响蛋白质的功能和稳定性。研究指出，针对PI3K/AKT、NF-κB、mTORC1、VE-cadherin、GSK3β等通路可能存在治疗靶点。质谱技术的进步为PTMs的定量研究提供了支持，而PTMs的可逆性为开发更有效的治疗方法提供了新途径。尽管已有磷酸酶抑制剂/激动剂用于临床前观察或临床干预，但目前仍缺乏对PTMs的有效干预。单酶或多酶基因靶向技术可能为未来干预这些PTMs提供潜在的技术手段。