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文献速递 | 反义寡核苷酸的优化和应用

宋杰课题组 2024-11-07 09:05
文章摘要
反义寡核苷酸(ASO)是一种新兴的寡核苷酸疗法，通过基因序列互补精确地靶向RNA。文章讨论了ASO的优化和应用，包括减少脱靶作用的设计、无义突变的特异性解读、光控敲除技术以及治疗蒂莫西综合征的新方法。这些研究展示了ASO在基因治疗中的潜力，但也指出了其在临床应用中需要解决的安全性问题，如脱靶效应。通过不断的技术创新和优化，ASO有望成为治疗多种遗传疾病的重要工具。
文献速递 | 反义寡核苷酸的优化和应用
查看文献： Dynamic and static control of the off-target interactions of antisense oligonucleotides using toehold chemistry
查看期刊：Nature Communications
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