广州大学王刚团队《自然·通讯》:首次实现在哺乳动物细胞中持续进化碱基编辑器
BioMed科技
2024-11-20 19:33
文章摘要
广州大学王刚团队在《自然·通讯》发表的研究论文中,成功研发了一套名为CDEM的哺乳动物细胞持续定向进化系统,用于提升碱基编辑器(BE)的编辑效率与精度。该研究背景基于CRISPR-Cas系统的广泛应用,特别是BE在基因治疗中的潜力。然而,BE在编辑准确性和脱靶率方面仍有提升空间。研究内容包括在哺乳动物细胞中实现BE的持续定向进化,解决了原核系统中编辑器在哺乳动物细胞中效力下降的问题。通过CDEM系统,成功进化出具有高精度和最小化脱靶活性的CBE和ABE变体,显著提升了编辑精准性,并为未来的基因治疗提供了新的工具。研究结果对精准基因治疗,特别是遗传性疾病的治疗,具有重要意义。
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