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Cell Stem Cell | 北京大学王凯团队建立iPSC衍生血管畸形新模型，助力AI驱动的药物筛选

AutophagyAdvances 2024-11-25 17:09
文章摘要
北京大学王凯团队在Cell Stem Cell杂志上发表的研究论文，开发了一种基于iPSC衍生的静脉内皮细胞（iVEC）的新模型，用于模拟静脉畸形（VM）并进行药物筛选。该研究通过引入TIE2-L914F杂合突变，成功复现了VM的病理特征，并利用AI辅助的药物预测结合Drug-seq技术，发现博舒替尼能有效改善VM的表型，具有临床应用潜力。研究团队还开发了一种高效的iVEC分化方案，通过调节视黄酸信号通路促进静脉内皮的特异性分化，解决了传统模型中存在的失真问题。该研究为VM的病理机制研究和药物开发提供了新的工具和方法。
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查看文献： Regulated GATA1 expression as a universal gene therapy for Diamond-Blackfan anemia
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