文献速递 | TAR DNA binding protein-43与疾病诊断治疗

本文综述了TDP-43在神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）中的重要作用及其在诊断和治疗中的应用。研究指出，血浆外泌体中的TDP-43和Tau蛋白可作为FTD和ALS的诊断标志物，具有高诊断性能。此外，通过神经细胞培养模型，研究揭示了TDP-43过表达导致NPTX2异常表达，可能是ALS和FTLD中神经退行性病变的关键机制。另一项研究开发了新型单克隆抗体，能够检测早期TDP-43剪接异常，为无症状阶段诊断提供了工具。最后，研究提出了稳定TDP-43单体状态以抑制蛋白聚集的新策略，为治疗ALS和其他神经退行性疾病提供了新思路。这些研究为理解TDP-43在神经退行性疾病中的作用机制提供了新视角，并推动了早期诊断与治疗策略的发展。