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文献速递 | RNA硫代磷酸酯修饰的最新进展

宋杰课题组 2024-12-25 17:00
文章摘要
本文综述了RNA硫代磷酸酯(PS)修饰的最新进展,重点介绍了其在siRNA和反义寡核苷酸(ASO)中的应用。PS修饰通过替换RNA骨架中的磷酸二酯键为硫代磷酸酯键,显著增强了RNA分子对核酸酶的抗性,延长了其在体内的半衰期,并在基因治疗和核酸药物中展现出重要价值。研究表明,PS修饰不仅能提高siRNA的药代动力学和药效学性质,还能增强mRNA的翻译效率。此外,PS修饰的ASO在靶向治疗胃癌等疾病中表现出显著的抗肿瘤效果。然而,PS修饰也可能引发免疫反应,需在临床应用中谨慎评估。
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