今日《自然》:魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器,助力建立疾病动物模型
学术经纬
2025-01-23 08:01
文章摘要
本文介绍了北京大学魏文胜课题组在《自然》杂志上发表的最新研究,该研究开发了一种名为mitoBEs v2的新型线粒体碱基编辑器,用于高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型。研究背景指出,线粒体基因组突变与多种遗传疾病密切相关,但缺乏有效的疾病模型限制了相关研究。研究目的是通过优化mitoBEs工具,解决现有编辑工具的脱靶效应和编辑效率问题。研究结果表明,mitoBEs v2不仅编辑效率高,且脱靶效应显著降低,成功构建了多种线粒体疾病小鼠模型,并验证了其与疾病表型的直接联系。结论认为,mitoBEs v2为线粒体疾病的机制探索和治疗提供了重要工具。
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