专家点评Nature | 魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型

本文介绍了北京大学魏文胜课题组在Nature杂志上发表的研究，该研究开发了一种新型线粒体碱基编辑工具mitoBEs v2，用于高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型。研究背景指出，线粒体基因组的突变与多种遗传疾病密切相关，但缺乏有效的疾病模型。研究目的是通过优化mitoBEs工具，减少脱靶效应，提高编辑精准性，从而建立与人类疾病表型相符的小鼠模型。研究结果表明，优化后的mitoBEs v2在多种小鼠模型中实现了高编辑效率，并且显著降低了脱靶效应，为线粒体疾病的研究和治疗提供了重要工具。