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编辑之选 | 罕见病和孤儿病的治疗创新
Wiley威立
2025-02-27 07:00
文章摘要
本文介绍了Wiley威立特刊关于罕见病和孤儿病治疗创新的专题研究。文章背景涉及罕见病和孤儿病的治疗挑战,研究目的是探索这些疾病的治疗新方法和策略。结论部分强调了临床药理学和转化科学在开发罕见病治疗药物中的关键作用,并介绍了多个相关研究进展和未来方向。
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From Challenge to Opportunity: How Shwachman–Diamond Syndrome Became a Promising Target for Therapy Development
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Clinical Pharmacology & Therapeutics
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