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JCI丨王平等发现遗传性扩张型心肌病发生的结构基础并利用“老药新用”策略筛选到FDA药物利塞膦酸可成为其潜在治疗药物

BioArtMED 2025-03-02 14:30

文章摘要

本研究由美国德克萨斯大学西南医学中心的王平团队在《Journal of Clinical Investigation》上发表，主要探讨了遗传性扩张型心肌病（DCM）的发病机制及其潜在治疗方法。研究聚焦于肌钙蛋白T的K210del突变，该突变导致肌钙蛋白复合物结构变化，进而影响钙离子结合，导致心肌收缩力下降。通过虚拟筛选FDA批准的药物库，研究人员发现利塞膦酸（Risedronate）能够修正突变肌钙蛋白的结构，恢复钙离子配位，并在细胞模型和小鼠模型中验证了其治疗效果。研究不仅揭示了DCM的结构基础，还提出了“老药新用”的治疗策略，为DCM的治疗提供了新的方向。

JCI丨王平等发现遗传性扩张型心肌病发生的结构基础并利用“老药新用”策略筛选到FDA药物利塞膦酸可成为其潜在治疗药物

查看文献： An FDA-approved drug structurally and phenotypically corrects the K210del mutation in genetic cardiomyopathy models.
查看期刊：Journal of Clinical Investigation

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