Nature：拿什么拯救你，我的肌肉
代谢学人
2025-03-06 08:00
文章摘要
本文探讨了杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗策略，特别是通过上调Utrophin（UTRN）来补偿dystrophin的缺失。研究揭示了DMD基因突变导致的mRNA降解如何通过转录适应（TA）机制触发UTRN的上调。研究结果表明，通过剪接转换反义寡核苷酸（ASOs）和核酶的应用，可以诱导UTRN的上调，从而为DMD患者提供新的治疗可能性。此外，研究还发现，UTRN的上调与DMD mRNA的降解密切相关，而不是dystrophin蛋白的缺失。这些发现强调了TA机制在DMD治疗中的潜在应用价值。
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。
京公网安备 11010802042870号
京ICP备2023020795号-1
