AAV载体,最新Nature Biotechnology
BioMed科技
2025-03-24 20:54
文章摘要
本研究通过空间基因组学技术揭示了腺相关病毒(AAV)载体之间的转录交叉对话机制,并利用这一机制实现了对大型基因货物的细胞类型特异性靶向递送。研究背景是AAV载体在基因治疗中的应用受到包装能力和细胞类型特异性表达的限制。研究目的是开发一种能够突破AAV包装限制并实现细胞类型特异性表达的新方法。研究结论表明,通过AAV载体之间的转录交叉对话现象,可以实现大型基因货物(如Cas9)的细胞类型特异性表达,为基因治疗提供了新的策略和工具。
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