华东师范大学,最新Nature Biotechnology!
BioMed科技
2025-03-31 21:43
文章摘要
背景:腺嘌呤碱基编辑器(ABE)在遗传疾病治疗中具有潜力,但常规ABE系统存在不可控性和安全性问题。研究目的:华东师范大学团队开发了一种光激活腺嘌呤碱基编辑器(PA-rABE),旨在实现精准可控的基因编辑。结论:PA-rABE在B型血友病治疗中展现出显著效果,具有低脱靶效应和高安全性,为基因治疗提供了新的工具。
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