Nat Biotechnol | 华东师范大学李大力等设计了一种用于体内基因治疗的光活化A-to-I RNA碱基编辑器！

该研究由华东师范大学李大力、刘明耀、杜冰团队开发了一种光活化的RNA腺苷碱基编辑器(PA-rABE)，通过蓝光诱导的二聚化激活，实现了对内源RNA的高效编辑。PA-rABE以最小的旁观者编辑和脱靶效应，成功编辑了内源性CTNNB1基因的磷酸化位点，稳定了β-连环蛋白并激活Wnt信号。此外，通过腺相关病毒载体递送PA-rABE和含有过早终止密码子的hF9变体，改善了血友病B小鼠的凝血缺陷。PA-rABE为基因治疗提供了一种可控的RNA碱基编辑技术，实现了可逆和时空特异性调节。