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《自然》：新型“基因魔剪”来了！可同时纠正多个致病突变，有望带来开创性疗法

学术经纬 2025-04-15 10:01
文章摘要
本文介绍了由美国麻省总医院布莱根和贝丝以色列女执事医疗中心的科研人员开发的一种新型基因编辑工具STITCHR。该工具能够将大片段的治疗基因插入特定位置，替换有缺陷的基因，从而一次性“修正”多个致病突变。STITCHR利用了反转录转座子的独特能力，结合CRISPR基因编辑系统中的切口酶，实现了高效、精确地在特异性位点无痕插入基因片段。这一技术的出现有望为一系列罕见遗传病和常见疾病带来开创性的基因疗法。
《自然》：新型“基因魔剪”来了！可同时纠正多个致病突变，有望带来开创性疗法
查看文献： Reprogramming site-specific retrotransposon activity to new DNA sites
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