【学术笔记】利用人类关键干细胞模拟人类大脑疾病
生命科学联合中心
2025-04-20 17:54
文章摘要
本文介绍了Hyunsoo Shawn JE教授利用人类关键干细胞模拟人类大脑疾病的研究。背景方面，人脑具有复杂的高级功能，突触可塑性如何塑造行为表现是核心科学问题。研究目的是通过开发"转录因子直接转导方案"，高效将干细胞转化为功能神经元，并针对天使综合征进行研究。结论显示，UBE3A基因缺失导致神经元后超极化电位显著增强，与BK通道异常有关，且在人类神经元中比小鼠模型更明显。此外，患者来源的皮层类器官表现出自发性癫痫样同步放电，为靶向给药奠定基础。
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