治疗遗传性耳聋，上科大团队新技术登上《神经元》！有望带来精准基因治疗 | 专家点评

本文介绍了上海科技大学iHuman研究所钟桂生课题组在《神经元》期刊上发表的研究成果，提出了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。该技术通过解析并优化耳聋关键基因的特异性增强子，实现了对耳蜗内不同类型毛细胞的定向递送和精准表达，有效克服了以往病毒递送脱靶、不安全、剂量高等难题。研究团队成功鉴定了外毛细胞特异性Slc26a5和毛细胞特异性Myo7a的增强子，并设计出高效的外毛细胞特异性合成增强子B8，成功恢复了遗传性耳聋小鼠的听力。ARBITER系统的建立不仅为遗传性耳聋患者带来了治疗希望，还为未来拓展到支持细胞、不同遗传背景与更复杂疾病模型的基因治疗提供了可行方案。