Neuron | 上海科技大学钟桂生/赵思蒙合作破译耳聋基因增强子，提出一种高效的耳聋基因治疗新策略

iNature 2025-04-23 10:34

文章摘要

本研究针对遗传性听力损失这一全球性健康问题，探讨了腺相关病毒(AAV)介导的基因治疗策略。研究团队开发了一种名为ARBITER的创新体内转录增强子重构技术，成功解析了Slc26a5基因的调控机制，并设计出高效且特异性的增强子B8。通过动物模型验证，该技术能有效恢复听力功能，为遗传性耳聋的精准治疗提供了新思路。研究不仅解决了AAV载体特异性和安全性的关键问题，还为理解非编码序列调控机制开辟了新途径。

Neuron | 上海科技大学钟桂生/赵思蒙合作破译耳聋基因增强子，提出一种高效的耳聋基因治疗新策略

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