刘如谦团队新突破！高效插入整个基因，一款疗法治疗成百上千种基因突变导致的疾病

本文介绍了刘如谦博士团队在基因编辑领域的最新突破，即先导编辑系统的升级版——eePASSIGE编辑技术。该技术能够将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，为治疗由数百种甚至上千种基因突变引起的疾病提供了可能。与传统的针对每种突变进行修改的基因编辑疗法不同，eePASSIGE技术通过在细胞中植入健康基因，不论患者的致病基因突变是什么，都可以产生疗效，大幅度增加了可以治疗的患者范围。此外，植入的健康基因保留了基因周围的DNA序列，增加了新植入基因被正确调控的可能性。刘如谦博士团队通过改进重组酶Bxb1，提高了基因整合的效率，使得eePASSIGE技术在治疗功能丧失性遗传病方面展现出巨大潜力。目前，该团队正致力于将eePASSIGE与工程化病毒样颗粒等递送系统相结合，以克服体内基因编辑的递送障碍。