复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代

复旦大学舒易来等多团队合作在Science Translational Medicine和Nature Medicine发表研究，展示了基因组编辑技术在治疗遗传性耳聋中的应用。研究通过优化CRISPR-Cas9系统和开发双AAV系统，成功在成年小鼠模型中恢复了由MIR96突变引起的听力损失。此外，研究还报告了针对DFNB9患儿的基因治疗试验，显示了良好的安全性和有效性。这些研究为遗传性耳聋的治疗提供了新的策略和证据，特别是通过体内基因组编辑技术，为未来的临床应用奠定了基础。