一作兼通讯!最新Nature Biotechnology:利用扩展的核酸骨架增强siRNA在体内的功效
BioMed科技
2024-08-03 19:01
文章摘要
Anastasia Khvorova和Ken Yamada等人通过在核苷的5′-C和5′-OH之间插入亚甲基,开发了一种名为扩展核酸(exNA)的新型寡核苷酸骨架。这种骨架与硫代磷酸酯(PS)兼容,显著提高了siRNA的核酸酶稳定性,增强了其在小鼠体内的组织暴露和疗效。exNA-PS骨架的稳定性比传统PS骨架提高了约32倍,比天然磷酸二酯骨架提高了1000倍以上。这一创新可能使siRNA和其他寡核苷酸能够对肝外组织进行有效的治疗干预。该研究发表在《Nature Biotechnology》上,题为“Enhancing siRNA efficacy in vivo with extended nucleic acid backbones”。
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