Karolina Aleksandrowicz, Klaudia Porębska, Monika Leśniak, Robert Zdanowski, Klaudia Brodaczewska
{"title":"Potential of gene therapy in neurodegenerative diseases","authors":"Karolina Aleksandrowicz, Klaudia Porębska, Monika Leśniak, Robert Zdanowski, Klaudia Brodaczewska","doi":"10.53301/lw/152017","DOIUrl":null,"url":null,"abstract":"W ostatnich latach obserwujemy coraz większe rozpowszechnienie występowania chorób neurodegeneracyjnych na całym świecie. Jest to związane ze wzrostem wieku populacji światowej. Pomimo intensywnych badań naukowych oraz prób klinicznych, w większości przypadków nie opracowano do tej pory skutecznej terapii. Tradycyjne postępowanie w przypadku zaburzeń neurologicznych łagodzi jedynie nasilenie objawów bez likwidowania przyczyny choroby. Poszukiwanie nowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych jest utrudnione przez przepuszczalność BBB, ponieważ istnieją ograniczenia związane z wnikaniem leków do ośrodkowego układu nerwowego. Z powyższych względów kluczowe jest opracowanie takiej strategii terapeutycznej, która umożliwiłaby zastosowanie terapii bezpośrednio w miejscu patologicznie zmienionym. Ponadto dużym wyzwaniem jest opracowanie leczenia, które hamowałoby rozwój choroby. Prowadzone są liczne badania w celu znalezienia alternatywnych sposobów leczenia, takich jak stosowanie nanoskalowych nośników, mezenchymalnych komórek macierzystych oraz terapii genowej. W przypadku terapii genowej w trakcie badań jest wiele leków celowanych w geny m. in. AADC, GDNF i HTT. Innowacyjne sposoby leczenia potencjalnie mogą przynieść korzyści terapeutyczne milionom osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.","PeriodicalId":86495,"journal":{"name":"Lekarz wojskowy","volume":"10 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2023-09-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"0","resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":null,"PeriodicalName":"Lekarz wojskowy","FirstCategoryId":"1085","ListUrlMain":"https://doi.org/10.53301/lw/152017","RegionNum":0,"RegionCategory":null,"ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":null,"EPubDate":"","PubModel":"","JCR":"","JCRName":"","Score":null,"Total":0}
引用次数: 0
Abstract
W ostatnich latach obserwujemy coraz większe rozpowszechnienie występowania chorób neurodegeneracyjnych na całym świecie. Jest to związane ze wzrostem wieku populacji światowej. Pomimo intensywnych badań naukowych oraz prób klinicznych, w większości przypadków nie opracowano do tej pory skutecznej terapii. Tradycyjne postępowanie w przypadku zaburzeń neurologicznych łagodzi jedynie nasilenie objawów bez likwidowania przyczyny choroby. Poszukiwanie nowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych jest utrudnione przez przepuszczalność BBB, ponieważ istnieją ograniczenia związane z wnikaniem leków do ośrodkowego układu nerwowego. Z powyższych względów kluczowe jest opracowanie takiej strategii terapeutycznej, która umożliwiłaby zastosowanie terapii bezpośrednio w miejscu patologicznie zmienionym. Ponadto dużym wyzwaniem jest opracowanie leczenia, które hamowałoby rozwój choroby. Prowadzone są liczne badania w celu znalezienia alternatywnych sposobów leczenia, takich jak stosowanie nanoskalowych nośników, mezenchymalnych komórek macierzystych oraz terapii genowej. W przypadku terapii genowej w trakcie badań jest wiele leków celowanych w geny m. in. AADC, GDNF i HTT. Innowacyjne sposoby leczenia potencjalnie mogą przynieść korzyści terapeutyczne milionom osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.
京公网安备 11010802042870号
京ICP备2023020795号-1
分享
求助内容：
应助结果提醒方式：
扫码关注我们
