Afami-cel 为罕见的肉瘤亚型提供了新的治疗方案

转移性或无法切除的滑膜肉瘤或肌圆细胞脂肪肉瘤（占所有软组织肉瘤的5-10%）患者的长期生存率通常很有限，尤其是在接受一线治疗后疾病复发的情况下。现在，测试afamitresgene autoleucel（afami-cel）（一种用亲和力增强的MAGE-A4特异性T细胞受体转导的CD4+和CD8+T细胞产品）的II期SPEARHEAD-1试验数据为该疗法的安全性和疗效提供了令人鼓舞的证据。未观察到完全应答。滑膜肉瘤（44 例）和类肉圆形细胞脂肪肉瘤（8 例）患者的 ORR 分别为 39% 和 25%。这些患者的中位反应持续时间分别为11.6个月和4.2个月。整个组群的中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为16.9个月。不需要桥接疗法、MAGE A4表达H评分≥200分以及靶病灶基线总和为100毫米都与ORR的提高有关。