Autogreffe de cellules souches hématopoïétiques en neurologie inflammatoire

Abstract

L’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (ASCH) est une procédure thérapeutique dont l’hypothèse repose sur la reprogrammation possible du système immunitaire d’un individu à partir de ses propres CSH, mobilisées puis autogreffées après éradication (par chimiothérapies) des cellules autoréactives circulantes. Dans la sclérose en plaques (SEP), cette thérapie cellulaire est d’intérêt car elle peut aboutir à un contrôle anti-inflammatoire durable de la maladie (jusqu’à 75 % de patients dits NEDA [No Evidence of Disease Activity] à 5 ans). Ces résultats prometteurs restent cependant controversés car ils reposent sur des études de cohortes et seulement deux essais de phase III comportant des biais méthodologiques. La synthèse des observations, essais et méta-analyses soulignent de meilleurs résultats pour les patients en phase rémittente, inflammatoire, sans durée longue de la maladie ni cumul important d’immunothérapie. Le taux de mortalité liée à la procédure s’en trouve ainsi quasiment nul (mortalité liée aux risques infectieux et non infectieux de la procédure). Les recommandations nationales et internationales pour l’ACSH dans la SEP, reposent sur la sélection experte des patients et l’expérience du centre hématologique greffeur.

Hematopoietic stem cell autotransplantation (HSCT) is a therapeutic procedure based on the hypothesis of possible reinitialization of an individual's immune system from his or her own hematopoietic stem cells, which are mobilized and then autografted after eradication of the circulating autoreactive cells by chemotherapy. In multiple sclerosis (MS), this cell therapy is interesting because it can lead to a durable anti-inflammatory control of the disease (up to 75% of patients are NEDA at five years). However, these promising results remain controversial because they are based on cohort studies and only two phase III trials with methodological biases. The synthesis of observations, trials and meta-analyses highlights the best outcome for patients in the inflammatory and relapsing phase of MS, without long disease duration or significant accumulation of immunotherapy. The treatment-related mortality rate associated with the procedure is thus almost zero (mortality related to the infectious and non-infectious risks of the procedure). National and international recommendations for HSCT in MS are based on expert patient selection and the experience of the hematology transplant center.