Myelodysplastische Syndrome

Abstract

ZUSAMMENFASSUNG Myelodysplastische Syndrome (MDS) umfassen klonale Stammzellerkrankungen, die mit Dysplasiezeichen, zytogenetischen und molekulargenetischen Veränderungen sowie zum Teil mit einem erhöhten Blastenanteil einhergehen. Die Patienten weisen vor allem klinische Zeichen der hämatopoietischen Insuffizienz, insbesondere Anämiesymptome, auf. Eine exakte und umfassende Diagnostik ist zur Diagnosestellung unerlässlich. Die Prognose wird durch das Progressionsrisiko in eine akute myeloische Leukämie, sowie von zytopeniebedingten Komplikationen und patienteneigenen Faktoren wie Alter und Komorbiditäten beeinflusst. Scores wie das revidierte International Prognostic Scoring System (IPSS-R) dienen der Prognoseabschätzung und somit der risikoadaptierten Therapieplanung. Niedrigrisiko-Patienten werden mit supportiven Maßnahmen wie Transfusionen, Erythropoietin, Lenalidomid bei del(5q) und Eisenchelation behandelt. Die Therapie der Hochrisikopatienten zielt auf die Verlängerung der Lebenserwartung ab und beinhaltet, wenn immer möglich, die allogene Stammzelltransplantation in kurativer Intention und die Gabe von 5-Azacitidine in palliativer Intention. Für die Mehrheit der Patienten steht aber keine zugelassene Therapie zur Verfügung, weshalb diese Patienten in klinischen Studien behandelt werden sollten. Luspatercept wird vermutlich in Kürze eine Zulassung bekommen.