NEI/FDA 糖尿病视网膜病变临床试验设计和终点研讨会报告。

2015年6月26日，美国国家眼科研究所(NEI)和美国食品和药物管理局(FDA)在马里兰州贝塞斯达的国家卫生研究院共同举办了关于糖尿病视网膜病变(DR)临床试验设计和终点的第二次研讨会。糖尿病视网膜病变是一种与糖尿病相关的眼部疾病，是导致美国成年人失明的主要原因。这种疾病的特点是视网膜血管的病理改变，包括视网膜血管的异常生长、肿胀和阻塞、液体渗漏和视力的逐渐丧失，如果不加以控制。目前已确认该疾病的多个临床阶段，包括轻度、中度和重度非增殖性视网膜病变和增殖性视网膜病变(图1)。尽管激光治疗和手术通常用于治疗糖尿病黄斑水肿(DME) -一种以黄斑肿胀为特征的疾病，视网膜区域负责清晰的中央视觉和辨别细节的能力——近年来，新的生物药物被批准用于二甲醚和二甲醚非增殖性视网膜病变;这些药物具有治疗效果而没有激光治疗的副作用。本次研讨会是继2006年11月举行的一次综合研讨会之后举行的，旨在概述DR诊断和治疗的当前研究和临床概况，并确定DR临床试验的最佳设计和适当的结果措施。该研讨会由视力和眼科研究协会(ARVO)和青少年糖尿病研究基金会(JDRF)主办，召集了眼科的基础研究人员和临床医生。健康研究人员、患者权益倡导者和FDA监管机构帮助建立开展临床试验的标准，这些临床试验可能导致FDA批准DR的未来潜在治疗方法和监测治疗反应的方法。来自相关领域的100多名利益相关者参加了研讨会，由专家组织了一系列演讲，随后是小组讨论和听众提问。研讨会由密歇根大学安娜堡分校凯洛格眼科中心的眼科教授Thomas Gardner博士主持;Lloyd Paul Aiello博士，医学博士，波士顿乔斯林糖尿病中心比瑟姆眼科研究所主任;以及芝加哥西北大学眼科教授Lee Jampol博士。JDRF项目主任Helen Nickerson博士和NEI临床主任Frederick Ferris III博士共同为研讨会致开幕词。Nickerson博士赞扬了最近在某些形式的DR治疗方面取得的进展，但强调需要早期治疗作为预防视力丧失的一种方法，因为患者在维持血糖水平的控制方面面临着公认的挑战。她承认与早期治疗相关的警告，即对患者的安全风险与治疗益处的分析，以及建立可靠的生物标志物用于早期监测疾病进展和治疗反应的困难。为此，她敦促与会者积极讨论临床试验设计和终点的各个方面。与之前的研讨会相比，Ferris博士重申了研讨会的广泛焦点，并鼓励演讲者和讨论嘉宾强调影响dr临床试验设计和终点的所有方面。他指出，与研究人员和FDA监管机构之间典型的一对一会议相比，研讨会的开放式论坛设计将允许学术和行业研究人员，临床医生，患者倡导者和FDA之间自由交流思想。