Efficacité du teprotumumab en autorisation temporaire d’utilisation sur la neuropathie optique dysthyroïdienne résistante aux traitements médical et chirurgical conventionnels

La neuropathie optique dysthyroïdienne (NOD) est une complication rare, mais sévère de l’orbitopathie basedowienne (OB). Notre groupe avait déjà montré que seulement 70 % des patients traités pour NOD selon les recommandations EUGOGO ont une réponse significative. Le teprotumumab est un inhibiteur de l’IGF-1R qui améliore significativement l’inflammation et l’exophtalmie, mais son action sur la NOD est peu connue.

Objectif

Étude observationnelle rétrospective monocentrique évaluant l’efficacité du teprotumumab sur la NOD résistante aux traitements conventionnels (corticoïdes forte dose et décompression chirurgicale).

Patients et méthodes

Six patients (5 F et 1 H), 8 yeux au total, avec DON résistante ont reçu 4 à 8 perfusions de teprotumumab entre 07/2021 et 02/2023. Le suivi médian était de 53 semaines [36–69]. La récupération a été définie selon l’amélioration de l’acuité visuelle (BCVA) et du champ visuel (MD).

Résultats

À l’inclusion la BCVA médiane était 0,41 LogMAR [0,17–0,62] et le déficit médian du champ visuel (MD) était de 3,3 dB [2,8–3,9].

Au dernier suivi 7/8 (87,5 %) yeux présentaient une récupération significative, la BCVA médiane était 0,02 logMAR [0,00–0,11] avec une amélioration médiane du MD de 74 % [35–92]. Le SAC médian était passé de 4/7 [4–6,23] à 1 [0–2,25], et la protrusion de 24 mm [20,7–25,5] à 20,5 mm [16,5–21].

Deux patients ont interrompu le traitement après 4 et 6 perfusions en raison d’effets secondaires. Deux patients ont nécessité un traitement complémentaire pour réactivation inflammatoire sans dégradation visuelle.

Conclusion

cette étude montre des résultats très prometteurs sur l’efficacité du teprotumumab dans le cadre d’une NOD résistante.